FDA впервые одобрила терапию на основе редактирования генов CRISPR

Поделиться

FDA впервые одобрила терапию на основе редактирования генов CRISPR

FDA одобрила два новых препарата для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов старше 12 лет. Один из них, Casgevy от Vertex — это первое разрешённое в США применение технологии редактирования генома CRISPR. Lyfgenia от Bluebird Bio — тоже генотерапия на основе стволовых клеток, но использует другой метод модификации генов для доставки изменённых стволовых клеток пациенту.

Оба одобрения открывают новые пути для лечения серповидноклеточной анемии — наследственного нарушения крови, при котором эритроциты неспособны правильно переносить кислород, что приводит к болезненным вазоокклюзионным кризам (ВОК) и повреждению органов. Заболевание особенно распространено среди афроамериканцев и в меньшей степени среди латиноамериканцев. На данный момент трансплантация костного мозга — единственное лечение серповидноклеточной анемии, но она требует хорошо подходящих доноров и часто не обходится без осложнений.

Хотя оба препарата используют методы редактирования генов, геномное редактирование CRISPR/Cas9 в Casgevy работает путём вырезания или вставки ДНК в нужных областях. Сначала у пациентов берут кровь для выделения собственных стволовых клеток, их редактируют с помощью CRISPR, а затем пациенты проходят химиотерапию для удаления части клеток костного мозга, чтобы отредактированные стволовые клетки можно было пересадить в одну инфузию.

Оба одобрения основаны на клинических исследованиях, оценивавших безопасность и эффективность инновационных методов лечения. С Casgevy участники сообщили, что по меньшей мере 12 месяцев подряд за 24 месяца наблюдений не страдали от "тяжёлых ВОК". Аналогично, пациенты на Lyfgenia не испытывали проблем на протяжении 6-18 месяцев после терапии.

Решение FDA последовало вскоре после того, как британские регуляторы, а также Национальное агентство здравоохранения Бахрейна утвердили Casgevy. Разрешение на терапию CRISPR открывает простор для новых разработок в области редактирования генов — для лечения рака, заболеваний сердца, болезни Альцгеймера и прочих.

Похожие новости

ВИДЕО: обзор Infinix Note 40 и 40 Pro — народный середняк с MagSafe

"Народный бренд" Infinix вышел на рынок с новыми середняками...

Будет ли это новая эпоха на рынке Windows-ПК? Qualcomm представит SoC Snapdragon X уже через несколько дней

Похоже, платформы Qualcomm семейства Snapdragon X будут представлены уже...

Двумерное золото: необычные свойства голдена затмят славу графена

Исследователи из Университета Линчепинга в Швеции создали...

Huawei Pura 70, 70 Pro, 70 Pro+ и 70 Ultra в мега-подборке живых фото

Социальные сети Китая продолжает переполнять контент о свежей флагманской...
- Advertisement -spot_img